Investing.com — Dyne Therapeutics (NASDAQ:DYN) hisseleri, şirketin önde gelen ürün adayı DYNE-251’in Duchenne müsküler distrofi (DMD) tedavisi için Avrupa Komisyonu tarafından yetim ilaç statüsü almasının ardından yüzde 3,9 yükseldi. Bu düzenleyici dönüm noktası, genetik kaynaklı nöromüsküler hastalıklar için tedaviler geliştiren biyoteknoloji firması için önemli bir adım olarak kabul ediliyor.
Yetim ilaç statüsü, Dyne’a düşük düzenleyici ücretler, klinik protokollerde yardım, araştırma hibeleri için uygunluk ve onay alınması durumunda Avrupa Birliği’nde on yıla kadar pazar münhasırlığı gibi bir dizi avantaj sağlayabilir. Bu statü, AB içinde 10.000 kişiden beşten daha az kişiyi etkileyen nadir hastalıklar için tedavilere verilmektedir.
DYNE-251 şu anda, ekson 51 atlamasına uygun DMD’li bireyleri hedefleyen Faz 1/2 DELIVER küresel klinik denemesinde değerlendiriliyor. Bu denemeden elde edilen ve Mart ayında 2025 Müsküler Distrofi Derneği Klinik ve Bilimsel Konferansı’nda sunulan son uzun vadeli klinik veriler, seçilen ruhsatlandırma dozunda sürdürülebilir ve benzeri görülmemiş fonksiyonel iyileşme gösterdi. Adım Hızı 95. Yüzdelik (SV95C) dahil olmak üzere denemedeki fonksiyonel değerlendirmeler, Avrupa’da DMD klinik denemeleri için birincil sonlanım noktası olarak kabul edilmiştir.
Dyne’ın Baş Tıbbi Sorumlusu Dr. Doug Kerr, deneme sonuçları ve yetim ilaç statüsü hakkında iyimserliğini şöyle ifade etti: “Avrupa Komisyonu’nun DYNE-251’e yetim ilaç statüsü vermesinden memnuniyet duyuyoruz. Bu, DMD için geliştirdiğimiz yeni nesil ekson 51 atlama araştırma tedavisinin, bu yıkıcı hastalıkla yaşayanlara klinik olarak anlamlı fonksiyonel iyileşme getirebileceği inancımızı güçlendiriyor.”
DELIVER denemesindeki ruhsatlandırma genişletme kohortunun tam kaydı tamamlanan Dyne Therapeutics, 2025’in sonlarında bu kohorta ilişkin daha fazla veri paylaşmayı ve 2026’nın başlarında ilk düzenleyici başvurularını yapmayı hedefliyor. Şirket ayrıca Mart 2023’te ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nden (FDA) yetim ilaç ve nadir pediatrik hastalık statüleri aldı. Bu durum, şirketin beklentilerini ve yatırımcı güvenini potansiyel olarak artırabilecek önemli bir düzenleyici başarı dönemini işaret ediyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
